2024年12月31日，我国上海和美国圣地亚哥：靖因药业（上海）有限公司（简称“靖因药业”），今天宣告其投递的SRSD216临床试验请求（IND）成功取得我国国家药品监督办理局药品审阅中心（CDE）的受理。SRSD216是一种用来治疗高脂蛋白血症(a)的新一代siRNA疗法。
“本次投递标志着靖因立异siRNA疗法开发的一个重要里程碑。脂蛋白(a)水平升高与动脉粥样硬化性心血管疾病之间的相关已取得很多遗传学和流行病学研讨的支撑。临床前数据标明，SRSD216具有十分超卓且耐久的药效学特征和杰出的安全性，有望为防备心血管疾病供给新的解决方案。咱们将全力推进这一远景宽广的疗法的临床开发。”靖因药业首席医疗官于沛川博士标明。
“咱们很快乐在SRSD216的开发中到达这一关键步骤。”靖因药业首席执行官冀群升博士标明，“这是咱们团队一同尽力的作用，也是靖因努力于开发立异心血管代谢疾病疗法的全面布局迈出的又一重要一步。”
动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常见的逝世原因。血脂反常被认为是 ASCVD 开展的重要的条件。虽然低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一向被视为首要的血脂方针和ASCVD的干涉方针，但很多研讨标明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的独立风险要素，且不受年纪、饮食或运动的影响。现在用于降脂的药物对Lp(a)的下降作用有限。因而，临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着十分大的未满意需求。
SRSD216注射液是一款新式的双链小搅扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调理LPA基因，削减肝脏Apo(a)的发生并下降循环中的Lp(a)水平。临床前体内研讨标明，单次给药后，Lp(a)水平下降简直100%，且作用继续超6个月，未观察到任何有意义的安全事情。
靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为任务，聚集新一代核酸立异疗法在心血管代谢疾病范畴的全球开发，努力成为推翻慢病防治的领军者。公司现在已进入临床开发阶段的产品有用来治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用来治疗血脂反常的SRSD101。
成立于2021年，由世界杰出的办理团队和全球闻名医疗健康出资组织孵化。公司采纳世界化的战略定位，会聚中美两地在小核酸疗法范畴的人才和资源的优势，建立了以美国为源头立异中心和以我国为全球转化医学中心的布局。使用其小核酸药物研制核心技术渠道，开发了多个具有同类创始或同类最佳潜质的差异化全球竞赛优势的产品管线。公司已累计取得奥博本钱、泓元本钱、汉康本钱和康禧出资的近1亿美元融资。
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